（来源：商图药讯）

【美国纽约、中国武汉，2025年11月28日】——全球临床阶段基因与光遗传学治疗公司中眸医疗（简称“中眸”）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其创新光遗传学基因治疗产品ZM-02的新药临床试验（IND）申请。ZM-02 面向晚期视网膜色素变性（retinitis pigmentosa, RP）患者，具有基因突变非依赖性（mutation-agnostic）的治疗特性。视网膜色素变性是一组与270 余种基因突变相关的遗传性视网膜疾病，全球受影响患者估计超过200 万人，目前尚无根治性治疗方案。

FDA 在20 天内完成了对 ZM-02 IND 申报资料的审评，快于常规30 天审评时限，充分体现了中眸在化学制造与质量控制（CMC）、临床前研究（Non-Clinical）以及临床开发（Clinical）整体方案方面的质量、完备性与科学严谨性。此前，FDA 已授予ZM-02 用于治疗视网膜色素变性的孤儿药资格（Orphan Drug Designation），且不限定具体致病基因亚型。

本次 IND 许可，使ZM-02 成为源自中国、获美国IND 批准首个进入国际临床开发阶段的光遗传学基因治疗产品，也标志着中眸跻身全球少数推进光遗传学疗法进入跨国临床试验的先行者之列。

中眸医疗创始人、首席执行官沈吟教授表示：

“此次获得美国IND 许可，不仅是中眸发展的关键里程碑，也是中国新一代基因与光遗传学疗法迈向全球的重要一步。ZM-02 从设计之初就以满足全球监管标准为目标，本次获批体现了国际监管机构对我们科学策略、CMC 体系和临床开发路径的高度认可。随着PRISM 研究的启动，我们离为目前缺乏有效治疗选择的重度视网膜色素变性患者恢复有意义的功能性视力，又近了一步。”

中眸医疗科学顾问委员会主席 Alvin Luk 博士补充道：

“ZM-02 的核心优势在于，我们并非简单复用第一代微生物视紫红质通道，而是通过蛋白工程设计出在超低光照条件下即可激活、动力学快速且具备优良神经安全性的下一代工程化光敏蛋白。其高光敏感度使患者在日常环境光条件下即可获得视功能改善，无需佩戴外置护目镜或光放大设备。MOON 研究采用随机、假注射对照与单盲设计，为光遗传学首次人体研究提供了难得严谨的临床证据，而FDA 的快速审评和许可也体现了中眸在转化研究与平台化能力方面的成熟度。”

ZM-02 首次人体临床试验亮点（MOON 试验，NCT06292650）

基于在中国开展的首次人体（first-in-human）、单盲、假注射对照的MOON 试验，ZM-02 展示出同类领先的安全性与功能性获益：

l安全性：未观察到与药物相关的严重不良事件（SAEs）或剂量限制性毒性（DLTs）。

l视力疗效（相对于假注射）：在 52 周时，83.3%（5/6）的接受ZM-02 治疗患者达到≥0.3 LogMAR 的最佳矫正视力（BCVA）改善，平均增益0.61 LogMAR，约相当于30 个ETDRS 视力表字母；假注射组未见具有临床意义的视力改善。

l功能性视力提升：6 例治疗患者中有4 例在多亮度移动性测试及弱光导航能力方面取得显著改善，而假注射组未见相应功能获益。

l色觉恢复：首次在晚期 RP 人群中观察到部分患者在光遗传学治疗后有基础色觉功能恢复，假注射组未见色觉改善。

l持久性：单次玻璃体腔内注射所带来的视力和功能性改善在至少 52 周的随访期内持续存在。

商务拓展及合作事宜

关于 ZM-02

ZM-02 是一款新一代光遗传学基因疗法，适用于包括视网膜色素变性在内的晚期视网膜退行性疾病。该疗法采用腺相关病毒2 型（AAV2）载体，通过单次玻璃体腔注射，将新型工程化光敏蛋白PsCatCh2.0e 表达于残存的视网膜双极细胞及/或神经节细胞，使其在缺乏功能性光感受器（视杆、视锥细胞）的情况下仍能对光信号产生反应，从而重建视网膜的光感应通路。

ZM-02 在中国完成的首次人体临床研究显示出良好的安全性和耐受性，并在日常环境光条件下带来早期的功能性视力改善。2024 年10 月，美国FDA 授予ZM-02 用于治疗视网膜色素变性的孤儿药资格。

关于 ZM-02 临床试验（PRISM 研究）

在美国和中国，ZM-02 将通过主方案设计开展一项跨国、多队列、假注射对照、剂量递增的I/II 期临床研究（PRISM 研究），受试者将涵盖成年RP 患者，并计划进一步扩展至儿科人群。研究将评估单次玻璃体腔注射ZM-02 至少52 周内的安全性、耐受性、初步疗效及长期临床持久性。

主要终点包括不良事件、相关实验室指标及系统性和眼科安全评估；功能性视力将通过视力测试、多亮度视觉功能测试进行量化，包括多亮度移动性测试MLMT及其他测试等。在完成主要研究阶段后，受试者将进入长期随访研究，以进一步评估疗效和安全性的持续性。

关于视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa, RP）

视网膜色素变性是一组遗传性视网膜变性疾病，以夜盲、视野进行性缩小和最终中央视力丧失为主要临床特征。其致病基础高度异质，已知相关致病基因超过 270 个，疾病进展速度和表现差异显著。目前尚无针对大部分患者的根治性治疗手段，全球约 200 万患者正面临视力不可逆下降直至失明的风险，对具有疾病修饰作用的创新疗法存在迫切且巨大的未满足医疗需求。

关于光遗传学疗法

光遗传学疗法通过基因工程手段将特定光敏感蛋白导入靶向视网膜的神经元，使其在光照刺激下产生可控的电生理响应，从而实现对神经环路的“光控开关”。与传统基因替代治疗主要针对单一基因缺陷不同，光遗传学疗法通过绕过已丧失功能的光感受器细胞，直接激活视网膜中仍然存活的双极细胞和/或神经节细胞，以重建视觉通路，其疗效不依赖于具体的致病基因类型，因此具备突变非依赖性和潜在“一次性治疗”的优势。

在晚期视网膜退行性疾病（如 RP 及年龄相关性黄斑变性中的地图样萎缩）中，光遗传学疗法被视为极具前景的突破性治疗策略，为传统基因特异性疗法覆盖不到的大量患者群体打开了新的治疗窗口。

关于中眸医疗

中眸医疗科技是一家全球临床阶段生物技术公司，致力于通过光遗传学与基因疗法为因遗传性或获得性致盲性眼病而受影响的患者恢复视力。凭借在眼科基因治疗领域二十余年的持续积累，中眸从基础研究稳步迈向临床转化，在恢复人类视功能方面取得了一系列具有突破性的成果。

公司依托自建的 AAV 载体平台和新一代光遗传学工程平台，打造了两大核心技术体系：面向高敏感度工程化opsin 设计的HOPE™ 光遗传蛋白工程平台，以及可模块化扩展、支持全球放大的AMAZE™ AAV 载体平台。中眸正在积极推进包括用于晚期RP 的ZM-02、用于X 连锁视网膜劈裂症的ZM-01 以及用于干性年龄相关性黄斑变性的ZM-08 在内的创新产品管线，覆盖从遗传性失明到年龄相关性致盲性眼病的广泛领域，致力于通过前沿医学创新改善全球数百万患者的生活质量。

欲了解更多信息，请访问：www.zmtherapeutics.com