转自：上海医药

值第25个世界渐冻人日之际，上海医药旗下上海上药睿尔药品有限公司申办的“评价藿苓生肌颗粒治疗肌萎缩侧索硬化症（脾气不足，肾阳亏虚证）有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照临床试验”首研会暨Ⅲ期临床试验启动会在山西太原顺利召开。

北京大学第三医院等18家临床试验中心的主要研究者、全国顶尖神经内科专家及中西医学者采用线上线下相结合方式共商Ⅲ期研究方案，同时进行了相关培训，确保Ⅲ期临床试验能够科学、规范、高效开展，全力推动ALS创新疗法迈向新台阶。

Ⅲ期临床试验组长单位主要研究者、北京大学第三医院神经内科主任樊东升教授在会议中指出：“ALS治疗领域长期缺乏突破性进展，本次研究将中医理论与西医循证医学结合，是创新疗法的重要探索。”

华中科技大学同济医学院公共卫生学院尹平教授从统计学角度高度肯定了藿苓生肌颗粒在Ⅱ期临床试验中展现出的积极疗效，期待Ⅲ期临床试验在临床团队的共同努力下取得更为瞩目的成果。

上药睿尔总经理文彬表示，能为国家罕见病防治贡献力量深感荣幸，期待与研究团队紧密协作，共同推动藿苓生肌颗粒在ALS治疗领域实现突破性进展，成为传统中药治疗罕见病的重要里程碑。

上海医药集团中央研究院常务副院长田正隆表示，藿苓生肌颗粒是罕见病领域首个进入Ⅲ期临床试验的中药一类新药，希望通过所有与会单位的共同努力，树立罕见病治疗中国方案的新标杆，为渐冻症患者提供新的治疗手段。

项目发明人冯怡教授也表达了本次会议是藿苓生肌颗粒研发过程中最关键的环节，期待在北京大学第三医院等顶尖机构的引领下，各方协同努力，为全球ALS患者探索一条融合中医智慧的新治疗路径。

藿苓生肌颗粒介绍

藿苓生肌颗粒是上海上药睿尔药品有限公司在研1.1类中药新药，用于治疗肌萎缩侧索硬化症，已于2024年完成Ⅱ期临床试验，并于2024年12月获得FDA孤儿药认定，是中国首个获得FDA孤儿药认定的中药复方。

Ⅱ期临床试验结果表明，用药48周后，藿苓生肌颗粒的治疗效果显著。基于Ⅱ期临床试验的积极信号，Ⅲ期临床试验将进一步对藿苓生肌颗粒在ALS治疗上的有效性进行探索、验证。

北京大学第三医院作为组长单位牵头Ⅲ期临床试验，与国内运动神经元病治疗领域权威医疗机构协同推进，计划在全国18个研究中心入组232例ALS受试者，重点评估藿苓生肌颗粒对肌萎缩侧索硬化症患者疾病进展及生存质量的影响。

随着Ⅲ期临床试验的启动，藿苓生肌颗粒将为ALS患者带来更多的希望和曙光，也为罕见病治疗贡献更多中国智慧，推动中药新药发展迈向新高度。

肌萎缩侧索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）是一种病因未明、主要累及大脑皮质、脑干和脊髓运动神经元的神经系统变性疾病。ALS 患者面临着不可逆转的进行性肌肉萎缩以及语言、吞咽和呼吸功能减退等临床表现，最终因呼吸衰竭而走向生命的终点。该病多发于中老年群体，确诊后的平均生存期通常仅为3-5年，给患者及其家庭带来沉重的负担。

在 ALS 的发病机制探索中，大约90%的 ALS 发病原因仍成谜。但在少数 ALS 患者群体中，家族遗传特点较为明显。目前，已有近30余种基因被发现与 ALS 的发病相关，其中较常见的致病基因包括 SOD1、TDP - 43、FUS、C9orf72、ATXN 等。此外，RNA 加工异常、谷氨酸兴奋性毒性、细胞骨架排列紊乱、线粒体功能障碍、病毒感染、细胞凋亡、生长因子异常、炎症反应等多种因素也被认为可能与 ALS 的发病有关。

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（转自：上海医药）