转自：新康界

近日，SpliceBio公司宣布完成1.35亿美元的B轮融资，用于推进其主要管线SB-007的临床开发。

本轮融资由EQT Life Sciences和Sanofi Ventures共同领投，其他参与者包括Roche Venture Fund、New Enterprise Associates、UCB Ventures、Ysios Capital、Gilde Healthcare、Novartis Venture Fund和Asabys Partners。

SpliceBio成立于2022年，致力于旨在运用蛋白剪接技术克服AAV载体装载空间有限的障碍，开发出“大基因突变相关疾病”的基因疗法。

至今，SpliceBio完成了三轮融资，2020年完成由Ysios Capital和Asabys Partners支持的种子轮融资，2022年完成由UCB Ventures 和Ysios Capital领投的5700万美元A轮融资。

SpliceBio的蛋白剪接技术基于一种名为Split Inteins实现。

内含肽（Inteins）是一种具有自我剪接功能的多肽链，存在于各种真细菌、古细菌和真核生物以及病毒和噬菌体中。但天然Inteins存在一些局限性，不适用于药物开发，SpliceBio的联合创始人则开发了工程化的Inteins—Split Inteins。

Split Inteins具有蛋白质自我剪接机制，可将两个独立的蛋白质片段（N端和C端）进行衔接，然后切除期自身，形成完整的功能蛋白。

AAV已经被广泛作为基因治疗的递送载体，但装载空间有限（最大不能超过4.7kb），这导致其无法递送一些较大的基因，限制了其应用。

SpliceBio的蛋白剪接技术旨在将原本无法装载的大基因进行拆分，然后分别由携带“Split  Inteins”的两个AAV载体装载，AAV载体进入人体内后，由Split Inteins进行蛋白质剪接，将其重新组装成完整的全长蛋白。

根据SpliceBio官网披露，目前公司有四条管线，其中最快的为SB-007，目前正在处于Ⅰ/Ⅱ期临床阶段。

SB-007是一种针对Stargardt病的双AAV基因疗法。Stargardt病由ABCA4基因突变引起，会导致进行性视力丧失，直至失明。但ABCA4基因长达6.8kb，单靠一个AAV载体无法装载。

SpliceBio将ABCA4基因分成两段，分别装载于“携带内含肽”的两个AAV载体，然后通过Split Inteins发挥蛋白剪接作用，最终组装为功能完整的ABCA4蛋白。今年3月，SpliceBio完成了对SB-007的I/II ASTRA首位患者给药，目前该试验正处于剂量递增阶段。

在2023年，SpliceBio还与罗氏旗下Spark Therapeutics达成一笔1.26亿美元的合作，以利用其蛋白剪接平台开发针对未公开遗传性视网膜疾病的基因疗法。

参考出处：

https://www.biospace.com/business/splicebio-nabs-135-million-series-b-to-advance-protein-splicing-medicines

https://splice.bio/splicebio-secures-135-million-series-b-financing-to-advance-lead-program-sb-007-in-stargardt-disease-and-expand-pipeline-of-genetic-medicines/

（转自：新康界）