来源：环球网

【环球网报道记者 姚倩】近日，全球创新生物制药公司优时比（UCB）自研生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革®）正式宣布在中国上市，为重症肌无力（MG）患者带来了新的治疗选择和希望。北京协和医院神经内科主任医师管宇宙教授等知名神经内科专家在媒体沟通会上，深入分析了重症肌无力治疗现状，以及新疗法带来的突破性获益。

根据《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2020版）》数据，我国重症肌无力年发病率为0.68/10万，其中85%为全身型患者，约10%-15%为肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性亚型，这类患者往往病情更重、危急重症风险更高。

北京协和医院神经内科主任医师管宇宙教授指出，由于疾病罕见性，超半数眼外肌起病患者初诊时会误入眼科，基层医院缺乏神经肌肉病专科和必要检查设备，导致诊断平均延误数月，偏远地区漏诊率更高。

治疗层面，传统方案局限性显著。据管宇宙教授介绍，鉴于重症肌无力属于神经性疾病范畴，类固醇类药物通常作为首选治疗方案。然而，长期使用激素类药物会伴随一系列副作用。此外，若持续使用某些免疫制剂，可能增加患者罹患肿瘤或肝肾功能损害的风险，这引发了患者的担忧。

从病人自身管理方面的挑战来看，患者一旦确诊为重症肌无力这一慢性疾病，将面临长期管理的难题。管宇宙教授表示，疾病不仅会导致患者生活质量下降，劳动能力受损，进而引发经济水平下滑，这是一个极为现实的问题。同时，长期的经济压力和生活能力受限，还会对患者的心理健康造成不良影响。现有慢性疾病队列研究已证实，此类患者的自信心普遍不足。

医学创新正悄然改写治疗格局。作为全球首个且目前中国唯一获批可同时覆盖乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性和肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性两类患者的优选生物制剂，罗泽利昔珠单抗注射液为成人全身型重症肌无力患者（gMG）带来了更多希望与治疗选择。

管宇宙教授表示，罗泽利昔珠单抗注射液作为FcRn抑制剂，作用于免疫发病环节的终末端，因此起效速度远超传统免疫制剂。传统免疫制剂通常需要四周左右时间才能稳定发挥疗效，而罗泽利昔珠单抗则能更快地改善患者症状，特别是对于近期病情加重的患者而言，这一优势尤为突出。且给药便捷，能为更广泛的患者群体提供治疗选择，特别是对于MuSK抗体阳性的罕见病患者而言，更是一种重要的治疗手段。

优时比（UCB）国际市场总裁尤莉雅（Athanasia Gkiouleka）在接受环球网记者采访时表示，优时比在全身型重症肌无力（gMG）这一罕见病治疗领域已同时布局两款创新药物。其中，FcRn抑制剂罗泽利昔珠单抗注射液已成功上市，另一款C5补体抑制剂的上市申请也已递交。这正是公司以患者价值为核心的具体体现。此外，优时比还拥有强大的后续创新药物研发管线，中国与全球的新药上市时间日益同步，且公司将越来越多地参与到全球早期研发工作中。优时比致力于通过成功的国际合作，让创新药物惠及更多有需要的患者，并期待将创新成果惠及全球。