擎科生物发布小核酸剂量效应实测数据阳性siRNA序列IC₅₀约0.05 nM_热点

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2026-09-01 14:54:42

观点网讯：擎科生物发布小核酸剂量效应分析实测数据，其测定某阳性siRNA序列IC₅₀约为0.05 nM，最大沉默效率可超过98%，为小核酸药物研发中的序列筛选提供参考。

IC₅₀是该分析的核心指标，定义为靶mRNA表达抑制达到最大抑制效果一半时对应的siRNA浓度，数值越低代表序列固有效能越强。

治疗指数（TI）= CC₅₀ / IC₅₀，数值越高代表体外起效浓度与细胞损伤浓度区间差距越大，体外筛选容错空间更高。

擎科生物建议的序列判定标准为：优质序列IC₅₀<1 nM，可接受范围IC₅₀=1-10 nM，活性偏弱需优化IC₅₀>10 nM。

标准实验流程浓度梯度推荐范围为0.01 nM到200 nM（3倍或半对数稀释），共设7-10个浓度梯度，每个浓度至少3个复孔。

上述实测结果与判定标准均基于体外实验，仅可作为体外筛选参考，不能直接等同于体内临床安全性。

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