（来源：中国医药报）

转自：中国医药报

问：模块2既包括了四个方面的概述，还包括数据摘要，数据摘要应提供哪些内容？

答：模块2除了包括生物标志物验证的概述，在适用的情况下，还包括数据摘要。数据摘要中应给出关于分析方面或者其他方面的信息、非临床或临床研究的详细信息，以及生物标志物验证研究的综合分析和个体研究提要。E16指导原则建议，最好在正文中使用图表，不要重复列举其他部分已经完全说明的材料，但可以在研究报告和其他文件中对已有的详细内容使用交叉索引。

问：数据摘要具体应怎么分析？

答：一是说明并解释关于生物标记物验证的整体方法，包括研究设计的方法和相关内容、技术和生物复制、统计分析（假设声明、终点和样本量选择的理由）。说明在生物标记物验证中选择该人群样本进行研究的理由，并讨论该选择的局限性，例如种族或疾病状态相关的限制。二是包含确定样本适用性的标准，例如类型、数量或样本年龄等。三是描述测定的分析功能特性，例如对于体外测定、准确度、精密度和其他标准参数等，包括适用于样本处理、贮存和质量要求的任何特殊建议。四是描述可以支持生物标记物的非临床或临床应用的结果。

问：生物标记物验证申请的非临床研究报告和临床研究报告有哪些注意事项？

答：在这些部分中应提供关于生物标记物验证的完整研究报告，并按照监管机构要求提供原始数据，其中也可以包含符合《药物临床试验质量管理规范》的信息。适当情况下，研究报告可以遵循相关的ICH指导原则进行准备。在该部分研究报告中，应根据所测量的生物标记物的特征以及使用的方法确定数据的适当格式。此外，无论研究的生物标记物种类如何，或者使用了何种技术，都应明确说明人群样本选定的原理，例如物种、年龄、性别，以及与研究表型相关的其他变量。

问：用于生成生物标记物验证数据的研究报告中应明确说明关键变量，包括哪些例子？

答：例如参与生物标记物研究的患者/临床试验受试者的数量和分类，可评估生物标记物数据；或者基于与非临床或临床终点数据的回顾性或前瞻性关系，所使用的生物标记物检测的性能特征，这些报告中应包括方法和研究设计的说明，以及任何功能研究的实施结果；或者可能会影响测定的有效性并有助于结果解释的变量，如使用的硬件或平台、选定技术目前在国际上承认的标准、可能会影响结果解释的临床变量（例如食物、运动、测量计划等）；或者原始数据分析中使用的方法和软件等。

（摘编自《ICH基础知识500问》，中国医药科技出版社出版）