突破性进展！首款口服按需治疗遗传性血管水肿药物EKTERLY获FDA批准_热点

突破性进展！首款口服按需治疗遗传性血管水肿药物EKTERLY获FDA批准

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2025-07-08 00:22:26

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转自：一度医药

2025年7月7日，KalVista Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准EKTERLY®（sebetralstat）上市。这款新型血浆激肽释放酶抑制剂，是首款也是唯一一款用于治疗12岁及以上遗传性血管性水肿（HAE）患者急性发作的口服按需治疗药物，为HAE患者带来了全新的治疗选择。

EKTERLY® 是一种新型血浆激肽释放酶抑制剂，作为首款口服按需治疗HAE急性发作的疗法，它打破了此前美国获批的HAE按需治疗方案均需静脉或皮下注射的局限。

其适用人群为12岁及以上的HAE患者，目前关于其在2-11岁儿童中的使用还在进行研究，且在全球主要市场的多项监管申请也在审核中，有望成为全球HAE管理的基础疗法。

获批依据：坚实的临床试验数据

EKTERLY®的有效性和安全性基于KalVista公司的3期KONFIDENT临床试验结果。该试验是迄今为止在HAE领域开展的最大规模临床试验项目，其数据于2024年5月发表在《新英格兰医学杂志》上。

数据显示，与安慰剂相比，EKTERLY®能显著更快地缓解症状、减轻发作严重程度并加速发作消退，且耐受性良好，安全性与安慰剂相似。

在更贴近真实世界的KONFIDENT-S开放标签扩展试验中，截至2024年9月，患者在发作后中位数10分钟内即可使用EKTERLY®进行治疗。最新数据还显示，对于涉及喉部、腹部的发作以及接受长期预防治疗患者的突破性发作，症状开始缓解的中位数时间为1.3小时，且在超过1700次发作中，600mg剂量的EKTERLY®的安全性与KONFIDENT试验中观察到的一致。

这一突破性药物的获批，无疑为HAE患者带来了新的希望，开启了HAE治疗的新纪元。

（转自：一度医药）

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