转自：一度医药

英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日公布一项重要评估结果：礼来的Kisunla与卫材的Leqembi两款阿尔茨海默病（AD）新药，因“疗效获益不足以证明其高昂成本的合理性”，被正式拒绝纳入国家医疗服务体系（NHS）。这一决定经过NICE对两款药物的长期评估后作出，其核心争议聚焦于药物的临床效益与治疗成本之间的失衡问题。

作为全球首批获批的阿尔茨海默病修正疗法，这两款药物均属于淀粉样蛋白中和抗体类药物，其作用机制是通过清除大脑中的β淀粉样蛋白沉积，理论上可延缓疾病进展。然而NICE的评估报告明确指出：无论是礼来的Kisunla还是卫材的Leqembi，均未能在临床数据中充分证明其带来的实质性获益，这种获益不足不仅体现在认知功能改善的幅度上，还包括对患者日常生活能力的影响程度。

更关键的是，NICE特别强调了“全周期成本”问题——除药物本身的高昂售价外，还需考虑抗体药物所需的专业输注设备、长期监测费用以及潜在副作用管理成本。以Leqembi为例，此前美国FDA批准时，其年度治疗费用高达2.6万美元，而Kisunla的定价策略也与之相近，这种“天价”加上配套医疗资源的投入，使得药物的经济性在公共卫生体系中难以立足。

这一决定虽未完全出乎行业意料，却再次将阿尔茨海默病治疗领域的矛盾推向台前。一方面，患者群体对有效疗法的需求极为迫切，全球约有5500万AD患者，且人数正以每年约1000万的速度递增，而目前获批的药物多数仅能缓解症状，缺乏疾病修正作用；另一方面，制药企业在AD领域的研发投入巨大（礼来与卫材均为该领域长期参与者），高昂的定价某种程度上是对研发风险的“补偿”。

但NICE的立场十分明确：其评估标准始终以“患者群体健康效益最大化”和“公共医疗资源合理分配”为核心。在评估声明中，NICE技术评估主任表示：“我们理解患者对创新疗法的期待，但必须确保有限的医疗预算被用于真正物有所值的干预措施。目前这两款药物的数据未能证明其能为NHS带来足够的长期价值。”

对于礼来与卫材而言，NICE的拒绝意味着其在欧洲最大医药市场之一的英国遭遇重大挫折。尽管企业可申请重新评估或提供额外数据，但历史经验显示，NICE的初始决定往往难以逆转。更深远的影响在于，这一裁决可能为其他国家的卫生评估机构提供参考——如德国IQWiG、加拿大CADTH等，或将对同类药物的市场准入设置更高门槛。

与此同时，这一事件也引发业界对AD药物研发方向的反思：除淀粉样蛋白假说外，是否应加大对tau蛋白、神经炎症等其他病理机制的投入？而在药物经济学层面，如何设计更合理的定价模型（如基于疗效的分期付款、与患者预后挂钩的定价策略），或许是未来突破市场准入瓶颈的关键。

值得注意的是，NICE并未完全关闭大门——其声明中提到，若企业能提供更长期的疗效数据或成本效益分析，评估结果可能重新审视。这也为两款药物的未来保留了一丝可能性，而围绕AD治疗的“疗效-成本”之争，显然还将在全球范围内持续发酵。

参考：BioWorld

（转自：一度医药）