中国食品药品网讯  我国儿童用药年获批数量不断增加，儿童“缺药少剂”问题得到明显改善。仅今年前五个月，我国批准上市57个儿童用药，远超去年同期。这是记者从6月6日由国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）和中国食品药品国际交流中心共同举办的第四届儿童药研发技术交流会上获悉的消息。

　　儿童用药安全可及，是各界的共同关切。在此次交流会上，药监、卫生健康、医疗保障等部委的相关人士以及医疗机构、医药企业等专家和代表，共同探讨儿童用药创新研发的挑战与未来，与会专家认为，改善儿童用药仍需更多托举。

儿童用药改善多点开花

　　儿童用药关系千家万户。长期以来，我国儿童“缺药少剂”问题突出。记者在交流会上获悉，近年来，国家药监局多措并举推动改革，不断满足儿童临床用药需求，儿童用药研发稳步向好，儿童用药获批数量屡创新高。

　　在优先审评审批等政策的推动下，我国儿童用药上市速度加快、数量增加。据悉，2021年，儿童用药获批数量是47个，2022年增长到66个，2023年再增长到92个，到了2024年该数字增至106个。今年前5个月，已有57个儿童用药获批上市。此外，鼓励研发申报儿童药品清单品种批准数量也在不断增加，今年前5个月已有8个清单品种获批上市。

　　值得一提的是，全球同步研发也逐步实现“零时差”，以国家药监局加速批准全球首个神经纤维瘤儿童专用药为例，中国患儿同步获得国际前沿治疗机会。

　　不仅如此，在获批的儿童用药中，中药新药上市数量提升，2019–2023年共有4个儿童专用中药新药获批，2024–2025年上半年又新增2个，为儿童病患提供了新的治疗选择。

　　与此同时，已上市药品说明书增加儿童用药信息工作稳步推进。据悉，药审中心已推动15个品种49个品规增补儿童用药数据，覆盖儿童肿瘤、精神障碍等急需领域，惠及白血病、孤独症等重症患儿。截至今年5月底，已累计完成46家企业申报的药品说明书信息增补任务，在规范我国儿童合理用药方面起到重要作用。

罕见病患儿需求“被看见”

　　在儿童用药研发持续向好的同时，更为“小众”的罕见病领域引起更多关注，也成为此次交流会讨论的焦点。

　　“儿童罕见病虽‘罕’但‘见’。”上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心副院长洪莉指出，全球确认的罕见病超过7000种，约50%–70%的罕见病发病于儿童时期，且30%的罕见病患儿寿命不足5年。

　　华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科学系主任、同济儿童医院院长罗小平也指出，我国儿童罕见病患儿不仅数量大，且给家庭和社会带来沉重的经济负担。

　　记者从会上获悉，罕见病领域儿童用药呈现改善和不足的双重面貌。

　　一方面，近年获批的儿童用药中有不少罕见病用药，甚至在有的罕见病用药领域实现了“从无到有”，例如用于治疗泛发性脓疱型银屑病发作的佩索利单抗、治疗杜氏肌营养不良症的伐莫洛龙、治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症的奥德昔巴特等，更好地满足了我国罕见病患儿用药需求。

　　另一方面，仍有大量未被满足的罕见病用药临床需求。罗小平直言，由于儿童罕见病药物品种和数量有限，部分药物在临床上存在超说明书使用的情况，极易增加药品不良反应发生的风险。

　　事实上，儿童人群罕见病用药的缺乏，与罕见病药物研发面临的诸多困境直接相关。中国医学科学院血液病医院主任医师、儿童血液与肿瘤诊疗中心临床首席专家竺晓凡指出，基础研究薄弱、企业研发动力不足、临床试验患儿招募困难等，是我国儿童罕见病药物研发存在的瓶颈。

合力破局力求“精准创新”

　　如何在儿童罕见病药物研发上，实现政策、产业与临床的合力破局？

　　竺晓凡表示，推动儿童罕见病药物研发需要构建“患者驱动-政策护航-产业相应-全球协作”的生态体系。她指出，应通过优先审评审批、进口关税优惠、专项资金支持和完善医保覆盖等政策“组合拳”，切实提升企业研发积极性。

　　罗小平认为，当前亟须加强儿童罕见病流行病学数据研究，完善早期诊断和规范化管理体系；同时要深化基础研究与临床转化应用，构建覆盖诊疗全流程的综合服务平台，为罕见病患儿提供全方位医疗保障。

　　让罕见病儿童更快用上药、有更多药可用，也是药监部门的关切所在。会上，记者也了解到，药审中心已于2024年启动以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）。今年5月底，在关爱计划的基础上，药审中心又启动了“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”，为儿童肿瘤药品研发开辟了一条高质量、高效率研发的全流程技术服务渠道。

　　“我们希望通过各方协同发展，推动儿童用药体系升级，促进全球协作与技术共享，赋能基层与家庭健康管理，最终构建起‘精准剂量+专科覆盖+支付保障’的全球儿童用药安全网络。”有专家如是表示。（实习记者常锐博）

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(责任编辑：常靖婕)