转自：药明康德

根据药明康德数据库统计，截至2025年5月31日，2025年5月全球生物医药领域共计完成125起融资活动，累计公开披露的融资总额超过了49亿美元。其中，有23家专注于开发创新药的公司完成的单笔融资额突破了5000万美元大关。这些公司不仅涵盖了传统的小分子药物研发，还包括了多种创新的新分子疗法领域。在接下来的内容中，我们将依据公开资料为读者介绍其中7家获得大额融资的创新药开发公司，探讨它们所开发的创新疗法以及这些疗法未来可能带来的患者福祉。

NewLimit：表观遗传重编程药物研发公司

5月6日，抗衰老生物技术公司NewLimit宣布完成1.3亿美元B轮融资，资金将用于推进基于mRNA技术的肝细胞再生疗法进入临床阶段。此轮融资由Kleiner Perkins领投，新投资者Nat Friedman/Daniel Gross、Khosla Ventures和Human Capital跟投。

NewLimit成立于2022年，通过表观遗传重编程技术开发细胞再生疗法。公司的核心技术平台利用脂质纳米颗粒（LNP）递送编码转录因子的mRNA，靶向调控肝细胞基因表达，逆转衰老相关的功能衰退。公司首款管线聚焦酒精相关性肝病，采用静脉注射给药方式，目标最短给药间隔为三周一次。

Jacob Kimmel博士是NewLimit公司的创始人兼总裁。在创立NewLimit之前，他曾在Calico公司担任项目负责人和计算研究员，并领导一个专注于表观遗传重编程的研究实验室。在此期间，他带领团队开发了推断和调控细胞身份程序的技术方法，并成功利用这些工具发现了能够使衰老细胞恢复年轻特征的重编程策略。

HAYA Therapeutics：RNA疗法研发公司

5月8日，HAYA Therapeutics宣布完成6500万美元的A轮融资。本轮投资由Sofinnova Partners和Earlybird Venture Capital领投，礼来（Eli Lilly and Company）、ATHOS、+ND Capital、Alexandria Venture Investments和LifeLink Ventures参投，现有投资者Apollo Health Ventures、Longview Ventures、4see ventures、BERNINA Bioinvest和Schroders Capital也提供了支持。此次融资将加速公司核心在研长链非编码RNA（lncRNA）靶向候选药物HTX-001在心力衰竭领域的临床开发，并推动其RNA引导基因调控平台的持续拓展。

HAYA Therapeutics是一家精准医疗公司，致力于开发可编程疗法，靶向调节性非编码RNA，以重新编程包括心血管疾病、代谢疾病和癌症在内多种疾病的病理细胞状态。该公司正在利用其创新平台深入解析疾病细胞状态及其所涉及的lncRNA调控机制。HAYA的主打项目是HTX-001，正在开发用于治疗心力衰竭。HAYA还在开发一系列靶向lncRNA的精准疗法，用于针对其他组织疾病的细胞特异性治疗。去年9月，HAYA与礼来达成一项总额高达10亿美元的多年协议。两家公司将应用HAYA的RNA引导基因调控平台来支持肥胖和相关代谢疾病的临床前药物研发工作。

Samir Ounzain博士是HAYA Therapeutics的联合创始人及首席执行官，他是一位分子生物学家，在基因组非编码区（“暗物质”）及其在发育和疾病中的作用研究领域拥有超过15年的经验。在创立HAYA Therapeutics之前，Ounzain博士曾担任瑞士洛桑大学医院（CHUV）的项目负责人和研究员。他的研究鉴定了数百种新型心脏lncRNA，其中最著名的lncRNA包括CARMEN、Meteor和Wisper，这些发现为心血管疾病的机制研究和治疗开发提供了重要基础。

Stylus Medicine：CAR-T疗法研发公司

5月14日，Stylus Medicine宣布完成8500万美元的融资，并走出隐匿模式。此次融资包括4500万美元的A轮扩展融资，RA Capital Management、Khosla Ventures、以及包括Chugai Venture Fund、礼来和强生创新（Johnson ＆ Johnson Innovation，JJDC）在内的六家新投资者参与其中。此次融资之前，RA Capital和Khosla Ventures已经向该公司进行了4000万美元的A轮投资。

目前，公司正将研发重点聚焦于肿瘤、自身免疫性疾病和遗传疾病领域。此次融资所获资金将用于加速其技术平台的优化及治疗管线的临床推进。

Stylus Medicine的核心技术平台基于治疗级重组酶、治疗性有效载荷和靶向性LNP递送系统的创新组合，旨在实现精准的体内基因编辑。该平台的独特之处在于其高度模块化的设计，可通过快速更换嵌合抗原受体（CAR）构建体灵活靶向不同抗原，从而拓展适应症范围。相较于传统体外细胞疗法，这一技术能够直接在体内完成细胞工程化改造，有效克服了制造复杂性、治疗持久性和规模化生产等关键挑战。

Emile Nuwaysir博士现任Stylus Medicine的董事长兼首席执行官，他在细胞与基因治疗领域拥有20余年的丰富管理经验。在加入Stylus公司之前，他担任拜耳（Bayer）旗下公司BlueRock Therapeutics的创始首席执行官兼董事长，成功带领该公司在细胞与基因医学交叉领域建立了创新平台、开发了多个治疗项目，并完成了与拜耳的收购整合。此前，他曾担任Ensoma公司首席执行官和再生医学联盟（Alliance for Regenerative Medicine）主席，该联盟是全球领先的细胞与基因治疗行业组织。Nuwaysir博士的职业生涯涉足多家公司，在生物技术企业创建、运营及战略并购方面成就突出，推动了多家企业完成全周期发展。

恒瑞医药：综合性医药研发公司

5月23日，恒瑞医药在香港联合交易所主板正式挂牌上市。基石投资者涵盖新加坡政府投资公司（GIC）、景顺（Invesco）、瑞银全球资产管理集团（UBS-GAM）、高瓴资本、博裕资本等知名机构，参与国际配售的锚定投资者群体亦汇聚国际知名长线基金、主权财富基金等大型投资机构。

恒瑞医药创立于1970年，于2000年在上海证券交易所上市，业务覆盖肿瘤、代谢和心血管疾病、免疫和呼吸系统疾病以及神经科学等多个领域。该公司建立了靶向蛋白降解嵌合体（PROTAC）、肽类、单克隆抗体、双特异性抗体、多特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）及放射性配体疗法等技术平台，已在中国获批上市20款新分子实体药物（1类创新药）和4款其他创新药（2类新药），90多个自主创新产品正在临床开发中，并在国际范围内开展了约400项临床试验。

GlycoEra：蛋白降解药物研发公司

5月27日，GlycoEra宣布完成超额认购的1.3亿美元B轮融资，募集资金将用于推进公司IgG4靶向蛋白降解剂项目完成临床患者数据研究，同时推动第二个项目进入临床开发阶段，并进一步拓展其在免疫学和其他适应症领域的差异化精准细胞外降解剂研发管线。

本轮融资由新投资者Novo Holdings领投，其他新投资者包括Catalio Capital Management、LifeArc Ventures和QIA。现有投资者Sofinnova Partners、5AM Ventures、Roche Ventures和百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）继续跟投。此外，联合投资方还迎来了包括Agent Capital、MP Healthcare Venture Management和Sixty Degree Capital等新投资机构的加入。

GlycoEra成立于2020年，致力于开发用于治疗一系列自身免疫性疾病的转化药物。公开信息显示，该公司的创新平台能够高通量设计和生产候选物，用于快速和深度降解致病蛋白。值得一提的是，GlycoEra的双功能生物制品与蛋白降解靶向嵌合体和分子胶等细胞内蛋白质降解剂有所不同，它能够捕捉细胞外和细胞膜上的致病蛋白靶标，并利用天然存在的生物合成途径进行设计，使得模块化、经济高效且可扩展的蛋白质降解剂的设计和制造成为可能。

GlycoEra的主打项目GE8820设计用于降解致病性IgG4自身抗体，其降解速度、深度和高选择性是目前的方法无法实现的，而且无需免疫抑制。致病性IgG4是天疱疮、肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性重症肌无力、原发性膜性肾病和自身免疫性脑炎等多种自身免疫性疾病的诱因。在临床前研究中，GE8820已在各种模型中展示出对IgG4抗体的深度且持久的清除效果，使其在多种疾病中具有广泛的应用潜力。

Ganesh V. Kaundinya博士现任GlycoEra公司董事长兼首席执行官，他在生物医药领域拥有丰富的行业经验。凭借其深厚的行业积淀，Kaundinya博士拥有覆盖研发、工艺科学、生产制造及商业情报的全产业链运营管理经验。在其职业生涯中，他成功领导多家生物医药机构实现了从基础科研到商业化落地的完整价值转化，持续推动创新成果的市场化应用。

Syndeio Biosciences：神经精神疾病与认知障碍治疗药物开发公司

5月27日，Syndeio Biosciences宣布正式成立，该公司致力于开创精准神经治疗新范式，聚焦中枢神经系统（CNS）疾病的突触功能修复与增强。Syndeio基于突触生物学与转化生物标志物的前沿突破，构建了临床阶段研发管线及专有技术平台，旨在为抑郁症（MDD）、阿尔茨海默病、精神分裂症及其他突触功能障碍疾病患者带来变革性疗法。

Syndeio公司目前已获得超过9000万美元融资。主要投资者包括Catalio Capital Management和Innoviva，Tenmile、Luson Bioventures及Palo Santo也参与了投资，艾伯维（AbbVie）和礼来则作为战略股东加入此次投资行列。

Syndeio公司的主要候选药物zelquistinel目前正在近30个研究中心开展针对MDD的2期临床试验。该药物即将启动阿尔茨海默病领域一项开创性的突触功能生物标志物研究，这将是该领域的首次尝试。Zelquistinel采用了一种创新作用机制，能够快速且持久地增强突触强度和神经可塑性。在先前的临床试验中，该药物已展现出令人鼓舞的临床活性和明确的机制性生物标志物效应。

与此同时，Syndeio公司正在与匹兹堡大学合作推进另一项候选药物apimostinel的2a期临床研究，旨在探索治疗MDD急性发作的创新疗法。该公司的所有临床项目都建立在专有的Boost突触药理学平台之上，这个创新平台通过整合分子、功能和行为的多元模型，能够精准预测促突触形成药物的治疗效果和给药方案。

Derek Small先生现任Syndeio公司联合创始人兼首席执行官，在生物医药领域拥有逾二十年的创业与管理经验，他长期专注于生物技术创新企业的孵化和新药研发。Small先生曾担任多家生物医药企业的创始人及管理者：包括Assembly Biosciences联合创始人兼首席执行官、Assembly China创始人兼总经理、Naurex创始首席执行官（该公司于2015年被Allergan收购，并由此分拆出Aptinyx公司），以及Luson Bioventures投资的众多生物技术公司的创始首席执行官。在其领导下，已有十余种针对中枢神经系统疾病的新型候选药物进入开发阶段，以解决该领域的未竟临床需求。

浩博医药：寡核苷酸疗法研发公司

5月28日，浩博医药（Ausper Biopharma和AusperBio Therapeutics）宣布完成5000万美元B+轮融资。本轮融资由全球知名产业投资机构领投，启明创投、鼎晖VGC、元生资本、元生创投、汉康资本、夏尔巴投资等投资机构跟投。

本轮融资所获资金将主要用于支持其创新反义寡核苷酸药物AHB-137在慢性乙型肝炎（CHB）临床治愈的持续临床开发，包括计划在中国大陆以外地区开展的2期临床试验。此外，资金还将用于拓展商业化生产合作伙伴关系，推进产品管线的扩展，以助力公司的长期发展。

浩博医药致力于研发“first-in-class”和“best-in-class”靶向递送小核酸药物。该公司关注于慢性乙肝临床治愈和针对肝脏疾病的高效靶向治疗，并拓展了对肝脏以外新靶点的小核酸靶向治疗。AHB-137是具有潜力成为慢性乙型肝炎临床治愈基石的非偶联型的反义寡核苷酸，其临床前和临床数据在欧肝会（EASL2023、2024、2025）和2024年度的美肝会（AASLD）上获得广泛关注。目前，AHB-137正在同步开展一项国际多中心的1期临床试验以及三项在中国开展的2期临床试验。

（转自：药明康德）