转自：人民政协报

“我会持续就罕见病诊疗和保障体系建设，以及其他事关百姓医疗的民生问题开展调研、建言献策，呼吁更多医学专家、医护工作者和爱心人士齐心协力，为罕见病患者群体点亮希望之光，传递爱的温暖。”

经过长期调研和关注，我发现我国罕见病患者的诊疗、医药、保障等服务处于较低发展水平。我连续两年在全国两会期间，就建立中国式罕见病保障制度、优化全国罕见病诊疗体系、提升罕见病诊治能力提出建议，建推动罕见病医学中心和区域医疗中心建设，畅通罕见病药品进院“绿色通道”。

为了弄清楚罕见病的由来和现状、诊疗的堵点和难点，我们组成调研组，先后走访海南多家省、市、县级医院，海南医科大学等医疗机构和科研单位，看望罕见病患者，请教相关专家，为提案精准建言仔细打磨。

针对罕见病知晓率低、确诊难等堵点，我在去年全国两会期间提出了推动罕见病医学中心和区域医疗中心建设，搭建罕见病转诊、会诊、随访体系等相关建议。

提案提交后，我先后收到百余封来自全国各省份罕见病患者及其家属的来信，希望我能够借助全国政协这一平台，助推提升罕见病诊疗体系建设。看着来信，我内心充满酸涩，我一边将来信转到卫生健康委等相关部门，一边跟踪了解提案办理情况，希望尽自己的绵薄之力为罕见病患者提供帮助。

2024年7月，我收到了国家卫生健康委关于提案答复的函，函中对当前全国罕见病诊疗体系建设情况和提案中关注的问题进行了一一答复。

提案能得到相关部门的高度重视和答复，就是对我连续两年围绕罕见病治疗提出建议的肯定和支持。

国家卫生健康委、医疗保障局等有关部门在积极推动罕见病医学中心和区域医疗中心建设，搭建罕见病转诊、会诊、随访体系，畅通罕见病药品进院“绿色通道”等方面做了大量工作，也取得了显著成效。2024年国家医保目录调整，新增13个罕见病用药，这将极大减轻医药支付负担，提升患者整体生活质量和健康水平。同时，地方政策保障也持续探索和改革。海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区依托特许医疗政策，建立罕见病临床医学中心，已成为先行区内众多国外已上市、国内未上市的创新药品进入中国的重要窗口之一，为罕见病患者的治疗提供了新的选择和希望。看到这些，我感到非常欣慰。

我成为全国政协委员3年来，不仅关注生态环境、产业发展等“国之大者”，也一直将履职重心放在“民之关切”的热点问题上。自己的提案能得到全国政协颁发的提案答复证书，这对我来说是一份荣誉，离不开政协组织的关心和支持，离不开社会各界人士的鼎力帮助。

每一个生命都值得被珍视，每一份健康都值得被守护。未来，我会持续就罕见病诊疗和保障体系建设，以及其他事关百姓医疗的民生问题开展调研、建言献策，呼吁更多医学专家、医护工作者和爱心人士齐心协力，为罕见病患者群体点亮希望之光，传递爱的温暖。

（全国政协委员、海南省政协副主席 刘艳玲）

（记者 陈启杰 采访整理）