新化合物能修复RNA异常 有助开发罕见病新疗法
创始人
2025-04-15 10:39:50
格隆汇4月15日｜日本京都大学等机构研究人员在新一期美国《科学进展》杂志上发表论文说，他们研发出一种低分子化合物，口服后能修复RNA(核糖核酸)错误剪接，从而为治疗法布雷病等基因突变引发的罕见遗传病提供新思路。研究人员说，这一成果不只是局限于法布雷病，也有可能应用于RNA错误剪接所导致的其他遗传病。这种化合物可以口服并有效地递送到心脏组织，有望在症状出现前预防性治疗相关疾病。
相关内容
热门资讯
诗和远方 近在晋安
山水城融合绘就全域文旅新画卷——诗和远方 近在晋安晋安湖公园夜景。记者 陈暖 摄山水为卷，人文作笔。...
晋安文旅经济工作获全省通报表扬
福聚晋安文旅兴 全域融合向新行 晋安文旅经济工作获全省通报表扬 日前，福建省人民政府通报表扬...
停火延期变了又变 美伊霍尔木兹...
当地时间4月15日，中东局势继续呈现胶着态势。美伊停火协议将于22日到期，双方均否认已就延长停火达成...
美国一艘核动力航母着火
综合美国全国广播公司及福克斯新闻网16日消息，当地时间14日，美国海军“艾森豪威尔”号航空母舰在美国...
福州市2025年度绩效总评得分...
近日，2025年度全省绩效考核结果公布，福州市总成绩再次位列全省第一，并已连续11年获评全省优秀等次...