全球首个且唯一！aTTP靶向纳米抗体药物获CDE优先审评资格
4月2日消息，近日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式授予Cablivi®（Caplacizumab，注射用卡普赛珠单抗（拟））优先审评资格，拟用于与血浆置换和免疫抑制疗法联合治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）（也称为免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜(iTTP)）的成人和12岁及以上体重至少40 kg的青少年患者。这意味着全球首个且唯一获FDA批准的靶向治疗aTTP纳米抗体药物Cablivi®在中国驶入审评“快车道”，大幅加速创新疗法可及，同时也标志着赛诺菲在中国罕见血液病领域的长期承诺。
作为《第二批罕见病目录》收录疾病，血栓性血小板减少性紫癜（TTP）是一种少见、严重的血栓性微血管病。患者可能面临“血栓性微血管病（TMA）”引起的中风、心脏病发作、器官损害等紧急事件，以及“血小板减少”带来的严重出血、微血管病性溶血性贫血（MAHA）等情况。多数患者发病急骤、病情危重，如不能及时治疗死亡率高，其中aTTP是最常见的临床类型，约占TTP总例数的95％。
目前aTTP治疗中，治疗性血浆置换（PEX）和免疫抑制（IST）是核心疗法。但部分aTTP患者仍面临PEX和IST无效困境。此外治疗有效的患者，也有30％～50％左右会出现复发。对于aTTP这类发病急、病情重、危及生命的疾病，仍存未满足的临床需求。
II期TITAN研究和III期HERCULES研究的结果表明，Caplacizumab可缩短至血小板计数反应的时间，在患者风险最高的关键时期提供即时保护，防止进一步的血小板聚集和微血栓形成。HERCULES研究的结果显示，在研究药物治疗期间，Caplacizumab治疗导致发生aTTP相关死亡、aTTP复发或至少1起重大血栓栓塞事件的患者百分比降低74%。