我国研究显示这类严重罕见病或无需终身治疗_热点

创始人

2026-02-21 16:52:40

近日，《美国血液学杂志》发表了北京协和医院血液内科团队和浙江大学医学院附属第一医院血液科团队合作的多中心研究成果，研究显示，对于特发性多中心型卡斯尔门氏病（Castleman disease）中最严重的临床亚型iMCD-TAFRO患者，在治疗后达到缓解的情况下，部分患者无需长期维持治疗。

卡斯尔门氏病是一种血液系统罕见疾病，被纳入我国《第一批罕见病目录》。其中iMCD-TAFRO亚型以细胞因子风暴为突出表现，严重威胁患者脏器功能和生命。

这一研究纳入了27例停药后病情仍然保持稳定的iMCD-TAFRO患者，在中位31个月的随访期间，23例患者病情持续稳定，其中20例患者病情完全缓解。预计在停药后6个月、1年和3年时，病情保持稳定的比例分别为96.3%、85.2%和85.2%。

研究显示，部分iMCD-TAFRO患者并不需要“无限期”治疗，或可达到治愈。临床操作中，对于达到生化完全缓解的iMCD-TAFRO患者，尝试停药成为一个值得考虑的临床选项。

来源：新华社