（来源：天津日报）

转自：天津日报

　　蒙古族汉子在草原跃马扬鞭的照片，发表于国际顶级医学期刊的病例报告，共同诉说着中国血液学领域“国家队”——中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）如何将不可能变为可能。

　　“张主任，在草原上策马驰骋的感觉好极了！”日前，该所院副所院长、血栓止血诊疗中心主任张磊教授收到了一张患者发来的照片，照片中的蒙古族汉子牧歌（化名）笑容灿烂。

　　没人能想到，仅仅几年前，牧歌还是因重度血友病B卧床多年、关节变形、百米难行的“玻璃人”。2021年，在该所院接受基因治疗后获得重生。

　　在那之后，牧歌更成为全球基因治疗后无需凝血因子输注而成功实施全膝关节置换术的第一人，他的康复案例成为全球里程碑，并因此登上《新英格兰医学杂志》。

　　如今，牧歌的幸运已经成为更多血友病患者的希望。2025年4月，由该所院主导研发的中国首款血友病B基因治疗产品获国家药监局批准上市。从终身输注到“一针治愈”，中国血友病治疗实现了历史性跨越。

　　突破：从终身输注到“一针治愈”，血友病诊疗的中国答卷

　　血友病B，一种由于凝血因子缺乏导致的遗传性出血性疾病，患者自幼年起便生活在出血风险的阴影下，被称为“玻璃人”。传统治疗需终身定期输注凝血因子，患者不仅要承受反复穿刺的痛苦，还会背上沉重的经济负担。

　　改变，始于一场长达40余年的接力。

　　“中国的血友病防治体系建设始于上世纪80年代，由老一辈杨天楹教授牵头对全国血友病情况进行摸底。”张磊教授回顾道。

　　作为当时全国唯一一个设有出凝血疾病亚专科病房的医疗科研机构，该所院始终致力于带动更多学术力量加入到血友病防治的工作中。自2004年起，在杨仁池教授的带领下，包括该所院在内的国内6家单位共同成立了中国血友病协作组，创新性地将31个省级行政区域划分“责任田”，并根据每家成员单位不同的特长设立了信息登记、实验诊断等不同工作组，搭建起全国血友病防治体系的雏形。2009年，原国家卫生部要求建立全国血友病病例信息管理制度，2012年，再次发文呼吁建立全国血友病分级诊疗体系。

　　从最初的无药可治，到逐步建立全国诊疗体系，几代人的努力为突破奠定了基础。

　　真正的革命性跨越发生在基因治疗领域。2022年5月，国际顶级期刊《柳叶刀·血液学》发表了由该所院张磊教授、杨仁池教授团队主导的亚洲首个肝脏靶向AAV（腺相关病毒）血友病B基因治疗研究成果。

　　10例接受治疗的中重型患者在接受一次静脉注射后，年化出血率降低96%，90%的患者彻底摆脱了凝血因子输注。

　　牧歌正是其中一员，更令人振奋的是，由于基因治疗效果显著，他体内凝血因子活性从近乎零升恢复至正常水平。

　　2022年5月，牧歌在未输注任何凝血因子的情况下，成功接受了全膝关节置换术，以解决多年出血导致的关节病变。之后，他终于能骑上心爱的骏马，在草原上自由驰骋。

　　这成为全球首例基因治疗后无需凝血因子支持而完成此类大手术的案例，相关报告于同年10月登上《新英格兰医学杂志》。

　　2023年，相关项目荣获天津市科学技术进步一等奖。基于坚实的临床研究，2025年4月，由该所院主导研发的中国首款血友病B基因治疗产品获国家药监局批准上市。

　　从终身输注到“一针治愈”，中国血友病治疗实现了历史性跨越。2025年12月，该所院血栓止血诊疗中心正式通过世界血友病联盟审核，被认证为“国际血友病培训中心”，成为中国首家获此认证的机构。

　　“这场治愈梦，我做了20年。如今，患者能骑马、爬山，这是医学的胜利，更是生命的奇迹。”张磊教授说，“过去我们去英国、美国培训，未来国外医生有可能来我们这里培训，这背后是前后四代人努力的成果。”

　　传承：从“一穷二白”到亚洲最大，造血干细胞移植的生命接力

　　如果说基因治疗代表了前沿突破，那么造血干细胞移植技术则体现了该所院深厚的历史积淀与一脉相承的攻坚精神。

　　时间回溯至上世纪80年代初，我国血液学尤其是造血干细胞移植领域奠基人之一，该所院严文伟教授瞄准了自体干细胞移植这一国际前沿方向。

　　“当时所院可以用一穷二白来形容，连最基本的百级层流仓都没有，但没有条件，我们创造条件也要做！”参与中国首例自体骨髓移植的韩明哲教授曾这样说。

　　在所院支持下，海光寺院区悄然建起了3间临建小平房，1986年10月21日，我国首例自体骨髓造血干细胞移植在这里成功实施。这几间看似简陋的小平房，成为中国自体造血干细胞移植事业的摇篮。

　　近40年薪火相传，在造血干细胞移植这场与生命赛跑的征途中，该所院严文伟教授、韩明哲教授、姜尔烈教授带领团队接续奋斗，通过精准治疗和科学创新不断刷新患者的治愈希望。

　　2025年春天，新的生命接力在该所院华苑院区上演。

　　当年4月27日，来自山东的患者张先生顺利出院，成为该所院首例成人非血缘单份脐带血干细胞移植患者。

　　此前，张先生被诊断为极高危的骨髓增生异常综合征，亲缘配型及中华骨髓库搜索均告失败。“看着年迈的父母和妻子日渐显怀的孕肚，想到自己可能支撑不到孩子出生……”绝望之际，他慕名找到了该所院特聘专家孙自敏教授。

　　“这名患者非常特殊，疾病分型极高危，且多次化疗不缓解。”孙自敏教授说，团队最终为患者找到了一份配型仅3/6相合的脐带血。

　　在医护团队的精心守护下，张先生最终顺利出仓，造血系统得到重建。“你们就像绝境处的一抹微光，为我的生命带来了新的希望！”他感慨道。

　　这一成功，标志着该所院在脐带血移植这一创新疗法上取得重要突破，为缺乏合适供者的患者开辟了新路径。

　　从平房里的首例自体移植，到如今成为亚洲最大的干细胞移植中心，这条“移”路凝聚了几代人的坚守。

　　格局：一院三区协同发展，打造国际一流创新高地

　　深厚的历史传承与前沿的技术突破，需要与之匹配的空间载体和发展格局来承载。

　　2023年9月，中国医学科学院北京协和医学院与天津市合作共建中国医学科技创新体系核心基地天津基地核心项目之一的医学中心一期项目——中国医学科学院血液病医院团泊院区正式投入使用，标志着全球最大的血液病中心落地津城，这里将打造国际一流的血液健康创新高地。

　　至此，该所院形成“海光寺院区—团泊院区—华苑院区”一院三区的发展格局，总建筑面积超过20万平方米。

　　“团泊院区被列为2023年天津市20项民心工程之一。”张磊教授特别提及了天津市对医院发展的大力支持，“新院区的启用极大缓解了老院区住院难、排队久等问题，不仅大幅缩减了患者移植排队时间，也降低了外地患者在津的生活成本。”

　　目前，该所院三个院区功能定位清晰、错位发展，通过同质化管理与一体化诊疗服务，借助互联网医院等创新模式，为患者提供贯穿院前、院中、院后的闭环服务。

　　团泊院区以收治成人血液肿瘤为主，聚焦免疫细胞治疗、基因治疗等新技术，并着力打造亚洲最大的干细胞移植单体中心等八大专业支撑平台。

　　海光寺院区主攻儿童血液肿瘤与罕见病诊疗，同时承载血液与健康全国重点实验室等国家级平台。该院区的两栋新建项目即将在春节后竣工，届时儿童血液肿瘤诊疗中心、血液病罕见病诊疗中心都将搬迁至新大楼。其中，儿童血液肿瘤诊疗中心床位规模将达到300张，实现历史性跨越。

　　华苑院区则以天津市脐带血造血干细胞库为基础，重点开展脐带血干细胞移植及相关细胞治疗产品研发。

　　“未来，我们将以再生医学为战略纽带，统筹三个院区差异化发展，构建技术支撑体系，促进细胞与基因治疗产业发展。”张磊教授说，“我们将继续坚守‘国家队’的初心使命，打造一个集基础研究与临床研究于一体的国际一流的血液健康创新高地，为全球的血液病患者提供治疗，开发最先进的药物。”

　　据介绍，在天津基地项目的整体布局下，该所院当前正以“强专科、优综合”的发展理念逐步向综合医院发展。团泊院区与周边的天津医学健康研究院、北京协和医学院天津校区、天津医科大学、天津中医药大学等机构，不仅共同构成健康生态集群，还将凭借这些有利条件打造国际一流的健康产业集群。其中，围绕细胞与基因治疗，该所院将在国家《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》的政策引领下，遵循“前沿探索、体系构建、模式创新、科学监管”的路径，打造覆盖预防、诊断、治疗、康复全周期的诊疗新生态，推动生物医学新技术临床转化应用。

　　从牧歌策马草原的自由身影，到张先生迎接新生命的家庭圆满；从平房里开创首例移植的简陋条件，到如今一院三区的现代化格局；从血友病治疗的“跟跑”，到基因治疗的“并跑”乃至“领跑”……

　　在渤海之滨的天津，这座血液学高地正在绘制一张新的国家名片——让中国方案惠及更多生命，让中国智慧贡献于全人类健康事业。