（来源：中源协和订阅号）

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近日，合源生物科技（天津）有限公司（以下简称合源生物）宣布，源瑞达获得国家药监局批准，可用于治疗经过二线及以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤。这是源瑞达继2023年获批治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病后，在国内获得的第二个新药上市批准，成为国内目前唯一覆盖白血病和淋巴瘤两大血液肿瘤适应症的CAR-T细胞治疗产品。

从2018年成立至今，合源生物在细胞基因治疗这片蓝海破浪前行，不仅成功推出我国首款自主研发的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）药物源瑞达（纳基奥仑赛注射液），更以99.9万元的全球商业化CAR-T最低定价打破国外垄断，让一次治疗、长期获益的革命性疗法照进现实。

“从实验室到临床，从中国到全球，我们用5年时间走完了别人10年的路，靠的就是‘要把中国原研细胞药做出来’的一股子拼劲儿！”日前，在位于滨海高新区的合源生物生产基地里，公司创始人、首席执行官吕璐璐指着洁净车间内的一套套设备，向记者讲述着这家中国自主原研细胞治疗企业的背后故事。

·医者仁心点燃创新火种

“2017年的两个‘重磅消息’，让我下定决心从跨国药企走出来，投身中国原研细胞药的研发。”回忆起创业初心，有着血液科医生背景的吕璐璐眼神坚定。作为曾参与格列卫引进中国工作的从业者，她深知我国在创新药领域“跟跑”的被动。

2017年，国家药监局首次明确将细胞基因疗法纳入创新药审批体系，为细胞治疗产业化打开了政策通道；同年12月，诺华公司全球首款CAR-T产品在美国获批上市，让世界看到了细胞治疗的巨大潜力。

“一边是国家政策的‘定心丸’，一边是全球技术的‘信号灯’，更重要的是，中国在细胞研究领域已有扎实基础，为什么不能做出自己的原研药？”吕璐璐决心做中国原研的细胞药，建国际化的产业平台，让该疗法惠及全球患者。

2018年，合源生物在天津正式成立。“选择天津，是因为这里有完善的生物医药产业生态，能为我们提供从研发到生产的全链条支持。”吕璐璐介绍，公司成立之初就锚定“高起点”，不仅与中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）建立深度合作，将全球唯一的专属“弹头”（CAR-T细胞药物中的关键结构——CAR结构）技术引入研发，更组建起一支跨领域的核心团队——成员既有来自科研院所的专家，也有海外药企的资深从业者，大家放弃原本的稳定工作会聚天津，只为一个共同的梦想，“做一款中国人自己的细胞药”。

·严谨笃行打造“中国速度”

然而，2018年的细胞治疗行业，就像一片未开垦的荒地——没有成熟的工艺，没有现成的人才，甚至没有统一的质量标准。提起创业初期的困境，吕璐璐记忆犹新。当时，全球已获批的CAR-T产品仅有2款，国内尚无任何一款细胞治疗产品上市，从研发到生产的每一步，都需要摸着石头过河。

工艺开发是第一道拦路虎。细胞药不同于传统化药，其生产过程对稳定性、安全性要求极高。为攻克这一难题，彼时合源生物工艺负责人石琳带领团队开启“三班倒”模式——10余人的小团队24小时轮班，在实验室里反复测试培养基配方、调整培养温度与二氧化碳比例。

“最紧张的时候，我们要在一年时间里完成从‘血清培养’到‘无血清培养’的技术转型，这在全球都没有先例。”石琳回忆，当时国家药监局要求国产细胞药质量“不仅要与国外可比，更要高于国外标准”，为消除血清带来的感染风险，团队必须研发无血清培养技术。

那段时间，实验室常常彻夜通明。“细胞不睡觉，我们也不能停。”石琳说。压力最大时，这位年轻的工程师在技术会上忍不住落泪，但擦干眼泪后，依然带领团队继续试验。“吕总常说，‘科学的严谨性容不得半点水分’，我们每一个数据都要经得起检验。”石琳说。

这份坚持，让合源生物在一年时间里完成了技术突破，其无血清培养的细胞产品不仅稳定性达标，更在临床中展现出与血清培养相当的疗效与安全性。

靠着啃硬骨头的精神，合源生物创造了行业瞩目的“中国速度”：2018年成立，2023年11月源瑞达正式获批上市——5年时间完成从“0”到“1”的突破，比行业平均周期缩短一半。

·“不让‘天价药’把患者挡在门外”

“回输细胞后28天，骨髓里的白血病细胞清零，就是‘有效’；一年后，90%的患者依然健康生存，就是‘希望’。”合源生物的一组组数据令人振奋。

作为我国首款自主原研的CAR-T产品，源瑞达主要用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病，其临床应用不仅打破国外垄断，更在安全性与可及性上实现突破。

“我们的目标是‘打一个好一个’。”吕璐璐介绍，截至目前，源瑞达已治疗超过500例患者，其中成人白血病适应症治疗超200例，有效率达92.8%，一年生存率超过90%，远超传统化疗的疗效。更重要的是，这款疗法实现了“一次治疗、长期获益”，多数患者无需再接受骨髓移植就能够恢复正常生活。

在价格方面，源瑞达更是展现出“中国担当”。目前，全球已获批的14款CAR-T产品中，美国产品定价多在36万至47万美元，而源瑞达定价仅为99.9万元人民币，是全球唯一一款价格低于100万元的CAR-T产品。

“我们不想让‘天价药’把患者挡在门外。”吕璐璐说，更好的消息是：为进一步提升可及性，公司正积极推进医保谈判，若能成功纳入国家商保创新药目录，结合商保支付，患者自付费用有望显著降低。

·让中国原研药走向世界

“源瑞达的上市，只是我们的‘第一辆车下线’，接下来要让这辆车‘水陆两用、飞向全球’。”站在新的发展起点，吕璐璐对合源生物的未来有着清晰规划。目前，公司已进入发展的“第二阶段”，在巩固现有产品优势的同时，加速推进多产品管线布局与国际化拓展。

在适应症拓展方面，源瑞达的儿童适应症已完成注册临床试验申请，针对3至18岁儿童复发难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的有效率超90%，5年生存率可达70%。目前约100例儿童患者已参与临床，效果显著。此外，公司还在布局自身免疫性疾病领域，针对系统性红斑狼疮、自身免疫性溶血性贫血等疾病的多项临床研究已启动。

国际化是合源生物的重要战略。目前，源瑞达已在中国澳门获批上市，也已在中国香港和沙特提交新药上市申请。同时，新加坡、日本等国家的市场拓展也在稳步推进。

“细胞治疗是全球医学革命的前沿，中国企业有能力、也有责任在这个领域领跑。”吕璐璐表示，合源生物的目标是在“第三阶段”成为全球化细胞基因先进技术驱动的生物制药领军企业，“但无论发展到多大规模，我们的初心不变——做老百姓用得起的好药，让中国原研走向世界。”

合源生物的成长故事，是中国生物医药产业自主创新的缩影。在国家政策的扶持下，在科研工作者的坚守中，越来越多的中国原研药企正突破“卡脖子”技术，以严谨的科研态度、亲民的价格策略、开放的国际视野，为全球患者带来希望，也为中国医药产业高质量发展贡献力量。