转自：人民日报健康客户端

11月30日，由人民日报健康客户端主办、金赛药业公益支持的“2025致敬医者盛典·儿童安全用药学术交流会”在人民日报社举办。本次会议的主题是“集智、创新、守护”，同步启动“中青年医生成长计划——繁星满天科普工程”，为儿科医疗人才培养与儿童用药科普注入新动能。

覆盖生长全周期，儿童用药重在安全、有效

清华大学中国发展规划研究院常务副院长董煜对“十五五”规划目标中健康医药领域的新要求、新机遇做出深度解读。“儿童成长是最根本的民生之一。我们的关切不应止步于生育本身，更要延伸至儿童成长的全过程，构建覆盖其身、心、社全方位健康发展的系统工程，此项工作与经济长远发展关联紧密。”

董煜表示，“十五五”规划建议中，现代化产业体系、科技创新、国内市场等任务都与医疗健康产业关联尤为密切。传统产业改造升级是经济发展的根基，新兴产业和未来产业将为医药行业开辟新空间。“人民对健康的需求在哪里，产业方向就在哪里。”

“儿童临床用药遵循诊疗规范，经过临床长期验证安全、有效至关重要。”中华医学会儿科学分会前任主任委员王天有提出，当前儿科临床用药仍然存在“剂量靠猜、用药靠掰”的情况。

“真实世界研究为儿童合理用药提供了重要依据。”王天有谈到，以矮小症为例，诊疗正在从“经验医学”向“精准医学”全面转型。儿童矮小疾病的用药选择，要以说明书适应证和国内指南为基石，确保诊疗规范化的同时践行个体化治疗。金赛药业研发的长效生长激素已经上市使用10年以上，是国内获批适应证最多的长效生长激素，为医生提供了科学、权威的用药依据。

“医学会及相关组织将继续根据循证医学证据制定各类疾病诊疗方案，并推动诊疗指南和规范的应用；临床一线的医生也应做到遵循指南规范诊疗和结合说明书合理用药。”中华医学会儿科学分会候任主委、华中科技大学同济医学院附属同济医院儿童医院院长罗小平提出，“数据库是安全、合理用药的重要支撑，只有通过长期积累临床数据、提供循证医学证据，才能明确药物的长期安全性与有效性，为儿童疾病的长期管理和治疗提供保障。”

罗小平表示，近年来，我国在创新药物治疗领域发展迅速，在细胞治疗、基因治疗及传统生物治疗方面已取得突破性成果。在儿童内分泌领域，U型PEG化长效生长激素（金赛增）是全球首款长效生长激素，临床适应证的研究也处于全球领先。目前在国家卫健委支持、中国健康教育中心指导下，我国已启动儿童生长激素长期疗效和安全性评价项目，该项目将构建全球数据规模领先的生长激素治疗临床数据库。

10年15万患儿用药，院企协同赋能医药创新

“我国自研的长效生长激素（金赛增）自2014年上市以来，已累计应用于大量患儿，并建立了系统的真实世界追踪研究体系，充分验证了药品的安全性和有效性。”中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组组长、首都医科大学附属北京儿童医院内分泌科主任医师巩纯秀分享了金赛药业研发的U型PEG化长效生长激素10年研发和使用成果。

11月30日，中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组组长、首都医科大学附属北京儿童医院内分泌科主任医师巩纯秀在会上做主题演讲。主办方图

巩纯秀介绍，结合国际经验，长效生长激素上市后需要持续监测。“儿童群体存在较大个体差异，发生严重过敏等不良反应的风险较高。因此，任何新上市的长效制剂，都必须通过严密的上市后监测和真实世界研究。”

“我国儿童矮小发病率为3%，总数约700万人，但目前就诊率和治疗率仍不足5%。”巩纯秀还提到严峻的临床现状，“面对庞大的患儿群体，长效生长激素为临床提供了重要的解决方案。”

“生物制剂药物安全性的提高不是短期能实现的，需长期进行工艺质量风险识别和改进，并结合大量患者的用药反馈。”金赛药业总经理、首席科学家金磊博士表示：“金赛投入大量资金不断精进工艺，例如，因供应商无法提供高纯度的PEG，我们建成了大规模的中试和生产基地，最终实现了高纯度PEG量产，保障了药品的安全性。”

这款药品已获得国家科学技术进步奖二等奖，其相关质量标准也被收载于2025年版《中华人民共和国药典》。金磊介绍，企业正在给药方式上展开研发，包括超长效的月制剂与口服制剂。其中，金赛药业的月制剂生长激素已经向国家药监局提交新药临床试验申请；口服小分子药物的临床试验申请也已经获得受理。

在圆桌讨论环节，各位专家分别围绕“立足儿科服务年，共话高质量儿童健康发展新愿景”“布局‘十五五’规划，对话儿科创新研发路径与新未来”“关注儿童安全药，完善儿童安全用药机制与保障体系”“践行诊疗规范化，坚守儿童安全成长之路”等儿科领域热点、难点话题，展开了深入探讨。专家们从“十五五”规划健康医药导向、儿童临床用药规范、健康科普赋能儿科诊疗、创新药物产医协同研发应用等多维度，为儿童安全用药与全生命周期健康发展提供了清晰路径。