（来源：生物谷（维权））

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诱导多能干细胞（iPSC 细胞）是通过特定基因重编程技术，将体细胞转化为类似胚胎干细胞特性的多能性细胞。2006 年由日本科学家山中伸弥率先发现，他因此获得 2012 年诺贝尔生理学或医学奖。

全球 iPSC 研究发展迅速，但目前大多处于临床 Ⅰ 期、Ⅱ 期试验阶段，在研发进展和研究项目方面，日本、中国、美国在 iPSC 研究中处于第一梯队。今天，Hehson医药盘点国内开展IPSc药物申报的企业。

国内目前众多团队积极开展研究，取得不少成果，如邓宏魁团队 2025 年在《细胞》发表利用化学重编程 iPSC 制备的胰岛细胞移植治愈 1 型糖尿病的临床研究成果。

企业方面也有不少项目获批 IND（研究性新药）。

安徽省中盛溯源生物已有 5 款 iPSC 药物获批 IND，涵盖膝骨关节炎、多种恶性肿瘤、帕金森病等多种适应症。2022年NCR100首次获批；2023年NCR300两次适应症获批；2025年NCR101、NCR102、NCR201密集获批。技术平台覆盖涵盖iMSC（间充质样细胞）、iNK（自然杀伤细胞）、iDAP（神经前体细胞）三大方向。

士泽生物医药共申报 2 款产品。XS-411 于 2025 年 4 月获中国 IND 批准，适应症为早发型帕金森病、原发性帕金森病，目前处于 I 期临床试验启动筹备阶段；XS-228 于 2025 年 4 月获中国 IND 批准（亚急性期脊髓损伤）、2025 年 5 月获中国 IND 批准（肌萎缩侧索硬化症），且 2025 年 2 月获美国 FDA 批准开展肌萎缩侧索硬化症注册临床试验，此前还获 FDA 孤儿药资格，目前计划在北京大学第三医院开展 I/II 期临床试验（渐冻症方向），暂未进行临床登记。

艾尔普再生共申报 2 款产品。HiCM-188 于 2023 年 1 月获中国 IND 批准（心力衰竭）、2024 年 10 月获美国 FDA 批准（终末期心力衰竭），目前处于 1/2a 期临床试验阶段；HiCM-388 于 2025 年 1 月 IND 申请被受理，适应症为心血管疾病，截至 2025 年 6 月仍处于审评阶段。

武汉睿健申报 1 款产品 NouvNeu001，2023 年 8 月获中国 IND 批准（中晚期帕金森病）、2024 年 6 月获美国 FDA 批准 IND，目前中国 II 期临床试验已完成首例患者给药（多中心推进中），美国临床试验同步推进，是全球首个进入美国临床阶段的化学诱导异体细胞疗法（基于 iPSC 技术），实现中美 IND “双报双批” 。

北京呈诺医学共申报 2 款产品。ALF201 于 2022 年 4 月获 IND 批准，适应症为急性缺血性脑卒中，2025 年 4 月进入 II 期临床试验，截至 2025 年 6 月仍在进行中；ALF202 于 2023 年 11 月获 IND 批准，适应症为严重下肢缺血，2024 年 9 月完成 I 期临床试验全部受试者入组与给药，未报告明显不良反应。

浙江霍德生申报 1 款产品hNPC-01，2023 年 6 月获 IND 批准，适应症为缺血性脑卒中偏瘫后遗症，2024 年 6 月完成 23 名患者入组和颅内移植给药，所有随访患者已达 12 个月安全性随访终点，多数患者在运动功能、生活自理能力等方面有持续改善，目前处于 I 期临床试验阶段。

上海跃赛生物申报 1 款产品UX-DA001，2024 年 12 月获中国 IND 批准、2025 年 2 月获美国 FDA 临床许可，适应症为原发性帕金森病，目前由上海瑞金医院牵头开展 I 期临床试验，2025 年 3 月已完成首例受试者入组，试验正在进行中。

杭州瑞普晨申报 1 款产品 RGB-5088，2024 年 12 月获 IND 批准，适应症为 1 型糖尿病，目前由天津市第一中心医院主导开展 I 期临床试验，试验设计为单中心、单臂、开放标签，正在进行中。

IND 的获批意味着药物进入临床试验阶段，是评估其疗效和安全性的重要一步，也是新药从实验室走向临床应用的关键里程碑。不过，目前 iPSC 研究距离广泛临床转化应用，仍面临免疫排斥、成瘤风险、诱导分化效率低等挑战。

图片来源：Hehson医药