（来源：动脉新医药）

2025年7月24日，凯思凯迪（上海）医药科技有限公司宣布，其自主研发的1类新药CS0159口服片剂获得FDA突破性疗法认定。基于CS0159在原发性胆汁性胆管炎（PBC）领域的突出临床潜力，其国际化进程迎来重要里程碑。

CS0159是一款基于晶体结构辅助设计获得的新型强效非甾体类法尼醇X受体小分子激动剂，由凯思凯迪创始人徐华强团队与中国科学院上海药物研究所李佳团队联合研发。CS0159具备独特的药代动力学特征，实现了脉冲式FXR激活，与胆汁酸自然波动节奏相契合，每日一次给药即可提供优异疗效，同时最大限度降低不良反应。这一创新设计使其在众多FXR激动剂中脱颖而出，有望为患者提供更好的治疗体验。

突破性疗法认定的重要意义

FDA突破性疗法认定是专为治疗严重疾病且初步临床证据显示相比现有疗法有显著改善的药物而设立的快速通道机制。该认定的获得意味着CS0159将享受FDA的优先审评通道，标准审评时间将从10个月缩短至6个月，同时获得FDA高级官员的直接指导和滚动提交审评的便利。

研究数据表明，获得突破性疗法认定的药物相比普通药物的临床开发时间平均缩短30%。这对于急需新治疗方案的PBC患者而言具有重大意义，将显著加快这一创新疗法的上市进程。

● 三重监管认定彰显广阔前景

公司创始人徐华强博士表示，此次FDA的突破性疗法认定，是对CS0159解决重大临床需求的肯定，亦是CS0159迈向全球化的关键一步。目前CS0159已完成多项关键临床研究，获得了非酒精性脂肪性肝炎（MASH）FDA快速通道资格、原发性硬化性胆管炎（PSC）孤儿药资格认证和本次突破性疗法三重认定。

该三重认定充分体现了CS0159作为FXR激动剂的巨大治疗潜力。在MASH领域，CS0159已在美国完成II期临床，显示出令人鼓舞的疗效和安全性数据。在PSC罕见病领域，其孤儿药资格为未来的商业化提供了重要的监管和市场优势。而PBC突破性疗法认定的获得，进一步验证了其在胆汁淤积性肝病治疗中的重要价值。

● 临床研究进展与未来规划

目前CS0159口服片剂在美国已完成MASH的II期试验，研究结果显示其在改善肝脂肪变性和纤维化标志物方面表现出色。在国内，CS0159已完成PBC适应症的II期核心期研究，表现出显著疗效和良好的安全性。该研究结果不仅为FDA突破性疗法认定提供了有力支撑，也为即将启动的III期临床研究奠定了坚实基础。

针对PBC的III期临床研究已进入筹备阶段，预计将在2025年下半年正式启动。该研究将进一步验证CS0159在更大规模患者群体中的疗效和安全性。

● 聚焦未被满足的重大临床需求

原发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种慢性自身免疫性肝病，近年来全球患病率攀升，该疾病会逐渐破坏肝内小胆管，如不及时治疗将导致肝硬化甚至肝功能衰竭。目前约有40-50%的PBC患者对一线治疗药物熊去氧胆酸（UDCA）反应不充分，急需更有效的治疗选择。针对这类患者的临床需求，国内尚未有新药获批。

CS0159的独特作用机制不仅能有效改善胆汁淤积，还能显著减轻肝细胞损伤，同时避免传统FXR激动剂的药物性肝损伤，有望为患者提供更安全、更有效的治疗选择。

● 多元化管线布局提升研发效率

凯思凯迪积极布局新型THR-β激动剂等多条肝病和代谢管线，有望从不同角度，通过单药或联合的给药方式为代谢疾病的治疗提供新的思路。在研管线CS060380 MASH临床II期即将开展；另一款候选药物CS060304已入组SAD多个队列，显示出公司在核受体药物开发领域的深厚实力。

通过以上不同作用机制药物的组合，凯思凯迪有望为复杂的代谢性疾病提供更加精准和个性化的治疗方案。

关于凯思凯迪

凯思凯迪(上海)医药科技有限公司成立于2017年，是一家立足源头开发和临床推进的核受体和G蛋白偶联受体（GPCR）创新药新锐生物科技企业，上海市专精特新企业，重点关注非酒精性脂肪性肝炎（MASH）、原发性胆汁性胆管炎（PBC）等代谢性疾病。

目前已有多款候选药进入临床阶段，均为中美双报。核心产品CS0159即将进入III期临床，其成功开发不仅将为患者带来新的治疗希望。随着更多管线产品的推进，公司正在构建一个涵盖多种代谢性疾病的综合治疗平台，致力于成为该领域的全球领导者之一。

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