易摔跤的罕见病患儿有救了_热点

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2025-07-23 14:52:25

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　　本报讯（记者孙乐琪）昨天，杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗新药——伐莫洛龙在北京儿童医院神经内科开出首方。这是该药在全国医疗机构内的首次临床应用。

　　“悠悠表现真好，康复坚持得不错。”在神经内科诊室内，科主任熊晖检查和评估了山西患儿悠悠的情况。悠悠今年9岁，5年前被发现患有杜氏肌营养不良症。患儿家长李女士说：“孩子小时候很容易摔跤，走路也比别的孩子慢。在一次幼儿园体检中发现他肌酸激酶异常，后经详细检查确诊患病。”

　　熊晖介绍，杜氏肌营养不良症是一种主要影响男性的罕见病，导致患者肌肉损伤、影响运动功能，“大多数患者十几岁时就要坐轮椅，最终多因心肺功能衰竭失去生命。”此前，治疗该病的药物多为糖皮质激素类药物，此类药物虽能延缓肌肉功能衰退，但伴有骨质疏松、发育迟缓、体重增加等副作用。

　　本次开出首方的伐莫洛龙口服混悬于2024年12月获得国家药品监督管理局批准，用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良症患者。该药通过结构创新实现抗炎活性与副作用的精准分离，在延缓疾病进展的同时显著降低传统皮质类药物带来的生长发育抑制、骨密度下降等风险。

　　“期待新药能给孩子带来新的变化，希望他有一天也能奔跑在阳光下，不再摔跤。”李女士说。