来源：中国经济周刊

7月4日，由中国罕见病联盟、北京罕见病诊疗与保障学会、蔻德罕见病中心、海南罕萌医学公益基金会、北京瑞洋博惠公益基金会联合主办，默克中国医药健康等支持的“二万分之一的偶遇——全国首个腱鞘巨细胞瘤（TGCT）公益科普画展”在京温暖启航。

中国罕见病联盟执行理事长李林康、蔻德罕见病中心创始人黄如方、北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗研究中心主任牛晓辉教授、默克中国医药健康董事总经理张巍等出席活动，并围绕如何推动TGCT的科普与诊疗展开了深入的探讨。

在展览现场，百余幅画作将全球每百万人中43个沉默的数字，描绘成可以触摸的生命温度。

李林康理事长在开幕式提到，我国每年新增TGCT病例约6万例，该疾病正悄然侵蚀着越来越多患者的行动自由与生活尊严。

牛晓辉教授的医学称：“TGCT是一种非恶性的局部侵袭性肿瘤，多发于20-50岁的年轻人。主要表现为关节肿胀、疼痛、僵硬和活动受限。”他进一步表示，“TGCT对患者的影响远不止于肿瘤本身的存在，还会严重影响患者的日常活动能力，限制患者的工作和社交生活。”

“每一位患者的背后，都是一个需要被倾听的故事。”黄如方主任表示，“社会对腱鞘巨细胞瘤的认知仍旧存在巨大的空白，我们希望通过艺术的线条与笔触勾勒出患者的困境和疼痛，帮助大家意识到这一罕见肿瘤，其实离我们并不遥远。”

牛晓辉教授指出：“目前TGCT的主要的治疗手段还是手术。但有数据显示，手术治疗的总体复发率约为46.8%，中位复发时间约为12.9个月。尤其对于弥漫型腱鞘巨细胞瘤患者而言，更是面临复发与并发症的双重挑战。”

近期，在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，默克公布了全球临床Ⅲ期MANEUVER试验第一部分详细阳性结果。研究结果显示，该试验药物在主要终点客观缓解率（ORR）和所有次要终点均表现出具有统计学意义的改善，且药物耐受性良好，未观察到胆汁淤积性肝毒性或毛发/皮肤色素减退不良反应。随着医学的进展，TGCT患者迎来更多希望。

在圆桌论坛环节，李林康执行理事长强调：“罕见病防治需要政府、医疗机构、企业、慈善组织以及社会各界携手，共同推进建设中国特色的罕见病可持续发展生态体系。”这正与默克中国医药健康董事总经理张巍的洞察不谋而合：“罕见病的诊疗涵盖了疾病认知、临床诊疗、药品供应、支付和患者管理等多个关键环节。”

她进一步表示，“作为全球公共健康的重要议题，罕见病是默克持续关注的方向。从加速TGCT的创新疗法落地，到携手各方启动针对TGCT患者的多维度合作，默克正用实际行动诠释‘齐心为病患’的初心。”