药物的分子设计正从过去的“概率碰撞”迈向“原子级精准工程”，将开启一个更快、更准、更智能的分子设计时代。

人工智能在驱动药物发现方面又取得新的突破。

当地时间7月1日，AI制药公司Chai Discovery在社交媒体上宣布，该公司利用最新的AI制药大模型Chai-2，将抗体发现的效率大幅提升。

据Chai Discovery团队介绍，Chai-2在一种被称为“de novo”（“从零开始”）的抗体设计任务中，成功率高达16%，首次实现双位数命中率的历史性成绩，是过去方法的100倍以上。在以往文献中，“de novo”抗体设计成功率通常低于0.1%。

所谓的“从零开始”设计是指在“零样本”的情况下发现全新靶点并设计全新分子。团队表示，Chai-2成功的核心在于多模态生成架构，集成了全原子结构预测和生成模型。

近年来，分子结构预测与蛋白设计快速进展，虽能提升效率，但由于成功率过低，仍需要依赖大量实验筛选。而这些实验常依赖动物免疫、高通量筛选等方式，具有周期长、成本高等特点，遇到新靶点时成功率更是极低。

凭借Chai-2这样的大模型，药物的分子设计正从过去的“概率碰撞”迈向“原子级精准工程”，将开启一个更快、更准、更智能的分子设计时代。

微芯生物创始人CEO鲁先平对第一财经记者表示：“人工智能算力、算法的巨大进步正在制药行业发挥更大的作用，现在的AI计算能力可以将接近极限的全部可能性都考虑到了。”

从识别新的治疗靶点到优化候选药物的设计，人工智能已经在加速药物发现方面展现出巨大潜力。然而，直到目前，AI发现的药物能进入中后期临床的仍然非常有限。

鲁先平对第一财经记者表示：“AI驱动的药物发现还处于早期发展阶段，目前少有药物进入临床后期，一是AI制药仍是新生事物，发展时间还太短；二是因为还有不少打着AI发现药物名头的虚假AI，药物进入临床后期的实际意义不大。”

但这种局面正在被打破。当地时间7月1日，《自然医学》发表一篇题为《人工智能驱动的药物发现实现临床里程碑》的评论称，一项由AI发现的药物和靶点组合的针对特发性肺纤维化的随机二期临床试验结果显示出安全性和疗效迹象，该研究标志着将人工智能辅助的药物发现引入临床治疗方面迈出了坚实的一步。

该研究提到同期发表的一项来自中国北京协和医院徐作军团队和AI制药公司英矽智能创始人领衔的研究团队的成果。这项多中心、双盲、随机对照的2a期临床试验显示，英矽智能由AI赋能发现的Rentosertib治疗特发性肺纤维化（IPF）的安全性和耐受性良好；用药组数据显示出剂量依赖性药效，在最高剂量组中，观察到了患者用力肺活量（FVC）具有临床意义的改善。

对此，英矽智能创始人兼首席执行官亚历克斯·扎沃隆科夫 （Alex Zhavoronkov）表示：“Rentosertib是我们第一个完整的演示项目，展示了我们的生成式AI平台如何从零开始发现全新靶点并设计全新分子，并最终完成实验验证。”

他还表示，自Rentosertib项目以来，该公司的AI平台已经大幅进化。“如今我们能够开发出更复杂、更具突破性的疗法。借助中国在生物技术基础设施方面的领先优势，这一切还可以更快、更高效地完成。”扎沃隆科夫告诉第一财经记者。

他进一步指出，该公司AI驱动的药物发现要真正获得全球的关注和认同，实现获批上市前，还需要10到20个临床重大成功案例。